00:02Una palpebra che si abbassa improvvisamente, visione doppia, difficoltà di deglutizione,
00:07voce nasale alla paperino, sono i primi sintomi della miastenia gravis, una malattia in cui
00:12il sistema immunitario colpisce erroneamente la connessione tra nervi e muscoli, determinando
00:17una grave debolezza muscolare. Come è stato sottolineato al Congresso internazionale sulle
00:22malattie neuromuscolari, finora la patologia era trattata con terapie tradizionali, come
00:26il cortisone, che possono presentare numerosi effetti collaterali, ma oggi nuove terapie
00:31biologiche mostrano di poter offrire ai pazienti un'efficacia rapida e sostenuta.
00:36La miastenia è una patologia seria neuromuscolare che mette a rischio la vita del paziente nelle
00:43fasi più attive di malattia e nelle forme più severe con insufficienza respiratoria. I sintomi
00:49possono essere anche improvvisi e peggiorare rapidamente. Alcuni pazienti hanno degli esotici,
00:56già con dei sintomi severi. La diplopia spaventa sempre, è un sintomo però, è anche il sintomo
01:04che facilita maggiormente la diagnosi. La diagnosi risulta più difficile per quei pazienti che
01:10non esordiscono con sintomi oculari, ma magari con difficoltà nella deglutizione o dispnea,
01:16che non vengono ricondotti direttamente alla miastenia, ma prima vengono formulate altre diagnosi,
01:22escluse tante altre patologie e ci può volere anche qualche anno prima di arrivare a una diagnosi.
01:28Oggi i farmaci biologici, come Ravulizumab, consentono di ridurre la dose di cortisone
01:34entro un livello di sicurezza. In più la somministrazione del farmaco ogni due mesi
01:38migliora considerevolmente la qualità di vita dei pazienti.
01:41Gli effetti collaterali dell'osteroide sono un problema. È diventato uno degli obiettivi
01:46terapeutici quello di ridurre l'osteroide. Le nuove target therapy possono venirci in aiuto
01:51o per non utilizzare l'osteroide e aggiungere nuove terapie a un immunosuppressore sistemico
01:56o quantomeno per ridurre l'osteroide sotto quella soglia di non più di 10 mg di prednisone
02:04che è ritenuto un dosaggio accettabile, ad esempio anche per la salute dell'osso.
02:10Sicuramente un intervallo tra le somministrazioni di due mesi è compatibile con la maggior parte
02:15delle attività della maggior parte delle persone e al contempo obbligando il paziente
02:20a venire in ospedale per fare l'infusione consente anche di avere un attento monitoraggio
02:24perché a volte la gestione autonoma al domicilio di una terapia sottocute richiede ovviamente
02:30di avere un paziente affidabile da questo punto di vista, cioè che non si sospenda le terapie
02:36o se le gestisca un po' come crede, magari anche con un supporto familiare adeguato.
02:40Quindi la terapia sottocute al domicilio non è per tutti per questo aspetto.
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