Autorizzata da Aifa rimborsabilità exa - cel, prima terapia genica per Tdt e Scd dai 12 ai 35 anni - video Dailymotion

Orlandi (United); ‘Non sarà per tutti i pazienti, ma è una svolta’

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00:00E' stata pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale la determinazione da parte dell'AIFA,

00:09l'Agenzia Italiana del Farmaco, per la rimborsabilità di Exasel, prima e unica terapia di editing

00:14genetico approvata in Europa per il trattamento di pazienti con metatalassemia-trasfusione

00:19dipendente, OTDT e anemia falciforme severa o SCD. Ad annunciarlo è Vertex Pharmaceuticals

00:26Incorporated, che ha sviluppato il trattamento in collaborazione con CRISPR Therapeutics.

00:33In Italia si stima che circa 5.000 persone di età pari o superiore a 12 anni convivano con questo

00:38tipo di talassemia, la popolazione di pazienti più ampia in Europa e circa 2.300 con l'anemia

00:44falciforme severa. Si tratta di una terapia innovativa, commenta Vertex, somministrata una

00:49sola volta in grado di eliminare o ridurre le trasfusioni e gli episodi di crisi vaso-occlusive

00:54nei pazienti elegibili con ATDT e SCD e di generare così un impatto profondo non solo

01:00per i pazienti, ma anche per le loro famiglie e per l'intero sistema paese. Un trattamento

01:05quindi di cui i pazienti con queste emoglobinopatie fino ad oggi difficilmente curabili erano in

01:10grande attesa, come evidenzia Valentino Orlandi, presidente della UNITED, la federazione nazionale

01:16delle associazioni di pazienti con atalassemia o anemia falciforme.

01:19Noi siamo contenti perché i pazienti aspettavano questo da tanto tempo e UNITED continuerà a

01:27sensibilizzare ora non più AIFA, che il suo lavoro l'ha eseguito, ma le regioni perché

01:34dovranno individuare i centri deputati a poter eseguire la terapia. Abbiamo 4-5 centri in tutta

01:42Italia, come il bambino Gesù, autorizzati e capaci di farlo, ma è corretto, visto che

01:50la Sardegna e la Sicilia, che sono le regioni più endemiche, hanno 2007-2006 pazienti, per

01:56evitare dei viaggi per l'Italia se anche quelle regioni indicassero un loro centro. Quindi noi

02:03attendiamo con fiducia l'inizio e l'inizio della guarigione di alcuni pazienti.

02:09Exasel, infatti, non è un semplice farmaco, ma un percorso terapeutico altamente innovativo,

02:14che prevede un'importante expertise e una sinergia multiprofessionale e multidisciplinare,

02:20e attualmente in Italia è indicato per pazienti tra i 12 e i 35 anni che hanno specifiche caratteristiche.

02:26Attualmente sono in corso diversi studi per estendere l'uso di Exasel anche in ambito

02:30pediatrico. Come già documentato, infatti, l'uso di questa terapia può cambiare la vita

02:35a moltissime persone con queste malattie del sangue.

02:38Noi in nostri congressi abbiamo ascoltato dei pazienti che nel trial clinici due o tre anni

02:44fa l'hanno eseguita questa terapia e praticamente hanno sviluppato un'emoglobina fetale di valori

02:52importanti, un'efficacia, una sinergia e una forza che prima non si riscontravano.