00:00İlk başta kişiselleştirilmiş tedaviler kanser alanında çok büyük bir atılım sağladı.
00:04Biz kanseri çok genel tedaviler, işte radyoterapiyle, kemoterapiyle tedavi ederken
00:09kanserleri, tümörleri profilleyerek, onların aslında genetik altyapısını anlayarak
00:13o genetik değişikliği hedefleyebilecek, hedeflenmiş ilaçlar dediğimiz ilaçları bularak
00:19kanser alanında çok büyük şeyler yapıldı.
00:21Ama bu tabii kanserde oldu diye diğer hastalıklara geçmiyor değil.
00:24Nadir hastalıkların bir çoğunda da ilerlemeler var.
00:27Mesela kalıtsal körlüklerde bu işte güzel ilerlemeler görüyoruz.
00:31Hastalarımızın nöronlarındaki bozuklukları, onlardan aldığımız normal hücreleri
00:36düzelterek genetik bozuklukları, yeni nöronları oluşturarak, geri vererek
00:40körlüklerle ilgili çalışmalar var.
00:42Körlük özelinde hali hazırda giden clinical trial denemeler var ve bunlar uygulanıyor.
00:48Burada aslında hem sizi söylemiş olduğunuz, yani kendini tamir edemeyen nöronu
00:53kendini tamir edebilir hale getirmek gibi bir metodoloji var.
00:56Ama bunun yanında aslında ikinci bir özellik de şu, biz hastalarımızdan aldığımız
01:00somatik hücre dediğimiz mesela bir cilt hücresini ya da saç kökü hücresini
01:04dışarıda kök hücreye çevirip orada o mutasyonu düzeltip daha sonra yeni nöronlar
01:10oluşturuyoruz dışarıda kültür ortamında ve daha sonra zarar görmüş olan retina dokusuna
01:15bu nöronları veriyoruz ve onlar gidip yerleşiyorlar ve orada yeni işlev görmeye
01:20başlıyorlar.
01:21Yani bozulmuş olan nöronu retinada düzeltmek değil, dışarıda düzeltilmiş olarak oluşturduğumuz
01:26yeni nöronu geri vererek bu işi tedavi anlamında kullanabiliyoruz.
01:30Genellikle bizim kalıtsal körlükler dediğimiz retinatis pigmentoza vesaire gibi retinanın
01:36dejenerasyonuna sebep olan, normal görmeyle başlayan ama zaman içerisinde retinal nöronların
01:41kaybıyla giden kalıtsal körlükler dediğimiz retinal körlükler içerisinde bu var.
01:45Günlük anlamda biz şu anda bu biraz önce bahsetmiş olduğum kalıtsal körlüklerdeki
01:51düzeltilmiş nöronların geri verilerek körlüğün bir miktarda olsa düzeltilebilmesi
01:56konusu üzerinde bir organizasyon içerisindeyiz.
02:00Bu çalışmalar yurt dışında yapılıyor yani ilk defa burada yapılıyor olacak değil ama
02:04bu çalışmaları üniversitemizin çok yetkin altyapısı ve insanlara geri verilebilecek
02:11düzeyde hücre üretilebilecek bir hücre fasilitesinin olmasından dolayı bunları adapte
02:17ederek bu çalışmalara başlamayı ve de yürütmeyi düşünüyoruz üniversitemizde de.
02:20Bunun denemeleri birçok beyin hastalığı için de aslında yapılmaya başlandı.
02:24Henüz insanlarda bu uygulanmıyor.
02:26İnsan olmayan primatlarda veya diğer model organizmalarda bunun çok güzel öncül sonuçlarını
02:31görüyoruz.
02:32Yani dışarıda ürettiğimiz nöronlar, düzeltilmiş nöronları onların beyinlerine verdiğimiz
02:37zaman yerleşiyorlar ve o zarar görmüş nöronların yerine gidip onların yapamadığı
02:42işlevleri yapar hale gelebiliyorlar.
02:44Eminim önümüzdeki 3-5 yıl içerisinde çok büyük atılımlar olacak ve bunları artık
02:48insanlarda da deneyebilir hale geleceğiz.
02:501 Ocak 2025 yılında dünyanın en saygın bilim dergilerinden olan Nature'da yeni bir
02:56makalemiz yayınlandı.
02:57Düz beyin hastalığı denilen nizensefali de yeni bir yolak tanımladık.
03:01Bugüne kadar bu yolağın etkisinin böyle bir beyin gelişim bozukluğuna yol açtığı
03:08hiçbir şekilde bilinmiyordu.
03:09Saptamış olduğumuz düz beyin hastalığıyla ilgili yolak düzensizliğini biz organoidlerle
03:15modellemiştik ve bir farmakolojik ajan bulduk.
03:19Bu yolak düzensizliğini düzeltiyor ve bu moleküler ajan şu anda Amerika'da ilaca
03:24dirençli depresyonun tedavisi için faziki denemelerinde bir klinik araştırmada.
03:29Biz kendi organoid sistemlerimizi bu ilacı kullanarak tedavi etmeyi başardık.
03:35Tabi bu insanlara uygulanması için daha hemen bir cevap değil ama bizi çok
03:41ümitlendirdi.
03:42Çünkü insandaki hastalığı tamamıyla modelleyebildiğimiz organoid sisteminde hem
03:46zamanında verirsek hastalığın ortaya çıkmasını engelledi hem de hastalık ortaya
03:51çıkan moleküler ve hücresel düzensizlikleri de geç versek bile baskılayarak bir miktar
03:57iyileşme sağladı.
03:59En azından belki bu hastalığa bağlı olarak ortaya çıkan ve tedavisi ve düzeltilmesi
04:03çok zor olan nöbet vesaire gibi bazı unsurların kontrolünde bu ilacın zamanı geldiği zaman
04:09insanlarda denenerek iyi sonuçlar vereceğini düşünüyoruz ve acı badem sağlık grubuyla
04:15yaptığımız çalışmalarda da bunu belki Türkiye'deki ilk bir klinik çalışma olarak denemeyi düşünüyoruz.
04:19Eğer ilk çalışmalarımız başarılı olursa da ilk defa bir beyin gelişim hastalığında
04:25en azından bazı semptomları düzeltebilecek bir moleküler ajan bulmuş olmanın gururunu yaşıyor olacağız.
Yorumlar