Rosa Alcobendas explica el procedimiento llevado a cabo en La Paz.

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00:00Es una niña que actualmente tiene 11 años, pero con 10 años debutó con una enfermedad rara

00:04que se llama Dermatomiasitis Juvenil, que afecta aproximadamente a 3-4 niños por cada millón.

00:10Y dentro de esa enfermedad hay una categoría que es considerada aún más rara,

00:14que afecta a uno de cada 10 de esos pacientes, que se relaciona con un tipo de anticuerpo que se llama MDA5.

00:19El que aparezca ese anticuerpo puede predisponer a que desarrolle una afectación pulmonar muy severa

00:25que comprometa la vida de la paciente.

00:27Y eso es tal cual lo que le pasó a nuestra paciente.

00:29Aparte de tener lo típico, que es afectación muscular, afectación cutánea,

00:33en ella ha desarrollado una afectación pulmonar que la hace estar en UCI, muy dependiente de una máquina,

00:40y pese a haber recibido múltiples líneas de inmunosupresión.

00:43Entonces, estando en la paciente tan grave, vemos que no tenemos mucha alternativa

00:47y que la mortalidad en estos casos es muy alta y se nos plantea la posibilidad

00:51que quizá el empleo del CAR-T pudiera ser una de las opciones.

00:55En ese momento no se había utilizado nunca en pacientes pediátricos

00:58y solamente se había utilizado en pacientes adultos, sobre todo para la lucemia,

01:02pero también para algunas enfermedades autoinmunes.

01:04Y planteamos que pudiera ser una alternativa y fue finalmente lo que acabamos haciendo.

01:10Entonces, eso yo creo que a día de hoy fue lo que le permitió a la niña estar hoy viva,

01:14en su casa, en su domicilio, y cambió radicalmente el curso de la enfermedad.

01:18Nos pudo salir de una enfermación, de un estado que era en Fausto,

01:22a tener una situación de normalidad o de poder estar.

01:26Entonces, actualmente, la niña va a su colegio, está pudiendo caminar,

01:31ya apenas utiliza oxígeno, está sin tratamiento inmunosupresor de base,

01:35está llevando una vida normal.

01:36Y creo que ha sido todo gracias al empleo de esta terapia,

01:39que efectivamente, como decíamos antes, es la primera vez que se utilizaba en el mundo

01:42en una paciente pediátrica y en una enfermedad tan rara como es la dermatomia citis MD5.