00:00Bu videoyu izlediğiniz için teşekkür ederim.
00:02Bir sonraki videoda görüşürüz.
00:30İlk hastamız, literatüre geçen ilk CD55 eksikliği hastası, 2013 yılında bizim hastanemizde bize başvuru yapmıştı.
00:47Biz 2014 yılından itibaren bu hastanın neden hasta olduğunu anlamaya çalıştık.
00:52Genomik dediğimiz bazı incelemeler yaptık, genetik testler yaptık ve hastalığın kökenini anlamayı başardık.
00:59CD55 dediğimiz bir gende mutasyon olduğunu gördük.
01:02Böylelikle hastalığının tanısını koymuş olduk.
01:04Biz hastalığın ne olduğunu anlamadan önce bağırsaktan protein kaybı var denilerek destek tedavi alan hastalardı.
01:10Ama pek çok maalesef erken yaşlarda kaybedilebiliyorlar.
01:13Sık hastane başvuruları nedeniyle yaşam kaliteleri oldukça bozuluyor.
01:18Ve bütün yaşamlarını hastanede geçirmek zorunda kalıyorlar.
01:21Ve erken yaşta ölen hastalarımızda oluyordu.
01:24Biz tanı sürecinde bunun neden kaynaklandığını araştırdık.
01:28Ve bir bağışıklık sisteminde anormal çalışma tespit ettik.
01:32Ve buna yönelik olarak bir tedavi geliştirme süreci başlattık.
01:36Bu süreçte öncelikle bunun tedavi edilebilir bir hastalık olduğunu keşfettik.
01:40Ve bulgularımız diplomatik literatürüne girdi.
01:422019 yılından itibaren Amerikan menşeli bir firma ile birlikte bir çalışma başlattık.
01:48Ve bu çalışmada yine aynı şekilde bu hastanede başladı.
01:51Bizim önceliğimiz de başladı.
01:53Ve ilk defa teste giren hastalardı.
01:55Yine bizim hastanemizdeki hastalardı.
01:58Beş yıl boyunca çalışmalarımızı sürdürdükten sonra
02:02geçtiğimiz yıl içerisinde başarılı netice alması nedeniyle
02:06Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi tarafından ilaç ruhsat aldı bu hastalıkta kullanılmak üzere.
02:12Şu an için çabıl hastalığında kullanılan yüzde yüz etkin, başarılı ve yan etki profili oldukça düşük olan
02:19gayet hastalarca kolay tolera edilebilen bir ilaç olarak hala kullanımda bulunmakta.
02:25Dünyada pek çok hasta bu ilaca erişim göstermekte.
02:28Ve önceden ölümcül olan bu çocukluk çağı hastalığı artık yüzde yüz başarılı bir şekilde tedavi edilebilmekte.
02:35Çapıl hastalığı bir çeşit bağışıklık kusuru.
02:37Kendi vücuduna bağışıklık hücreleri fazla bir şekilde saldırı gösteriyorlar.
02:41Bunun neticesinde ana bulgular olarak karın ağrıları, ishal kusma, büyüme gelişme gerili, sık hastalanma
02:47ve özellikle göz çevresi, bağırsaklarda ve bacaklarda ödem şeklinde karşımıza çıkıyor.
02:53Önemli bir sorun da yine trombüs yani damar tıkanıklıkları ve kalpte pıhtı olması durumu.
03:00Bunlar yaşamı tehdit eden oldukça önemli sorunlar.
03:03Bu hastalık aslında nadir bir hastalık.
03:05Sık görülen bir hastalık değil, kalıtsal bir hastalık.
03:08Ve belli bölgelerde aslında daha fazla görüyoruz.
03:10Mesela Erzurum'un İspir nahiyesinde ya da Iğdır bölgesinde, Urfa'da daha çok doğu şehirlerde.
03:16Ama tabii bu başka yerlerde görülmeyeceği anlamına gelmiyor.
03:19Bizim coğrafyamızda fazla olmasının nedeni akraba evliliklerinin fazla oluyor olması.
03:23Batı toplumlarında bize göre biraz daha az görülüyor.
03:26Ancak dünyanın bütün coğrafyalarında hemen her ülkede bu hastalar var.
03:31Ve biz onların hekimleriyle birlikte çalışarak hastalara tedavi geliştirebiliyoruz.
03:36Bu hastalar biz CD55 eksikliği tanısını koymadan önce,
03:41öncelikle çocuk doktorlarına, gastroenteroloji doktorlarına ve zaman zaman bağışıklık uzmanlarına başvuruda bulunuyorlar.
03:48Bağırsaklardan protein kaybı gösterdiği için hasta oldukları tespit edilebiliyor.
03:53Ancak nedenini moleküler incelemelerle göstermediğiniz durumlarda hedefi yönelik bir tedavi verme şansınız yok.
04:00Bu hastaların klasik olarak aldıkları tedaviler destekleyici tedaviler oluyor.
04:05Sık hastalandıkları için yatarak antibiyotik tedavileri alıyorlar.
04:09Ancak bu tedaviler hiçbir şekilde hastalığın kalıcı olarak çözümünü sağlayamıyor.
04:15İşte tam bu noktada bizim geliştirdiğimiz ilaç tam olarak hedefe bir atış yapıyor.
04:20Mucizevi bir şekilde hastalar daha ilk dakikadan itibaren tedaviye başladıktan dakikalar içerisinde farklı bir iyileşme havası seziyorlar.
04:29Ve günler içerisinde tamamen sağlıklarına kavuşabiliyorlar.
04:32Bu ödülü almamızdaki temel neden ise bizim insan sağlığına yaptığımız katkılar.
04:38Önemli bir sağlık problemi üzerine yaptığımız araştırmalar ve çok yüksek kaliteli yayınlar üretmiş olmamız.
04:45Yani bir hastalığın keşfi sonrasında ilaç geliştirme çalışmaları ve ruhsatlama süreci ve ardından bunların dünyada piyasaya sürülmesi.
04:54Bunlar gerçekten onlarca yıl yüzlerce kişilik ekiplerden oluşan bir süreç.
04:59Ve biz bunu sadece altı yıl içerisinde ortaklarımızla beraber yapmayı başardık.
05:03Bu tabii dünyada önemli merkezlerce ödüllere layık görüldü.
05:06Pek çok farklı kategoride ödüller aldık ama bu en son ödülümüz.
05:10Yaşam boyu yapılan katkılara verilen bir ödül.
05:36Çocuklarımla birlikte gitmiştik.
05:38Allah'a şükür dünyamızı kurtardık ve buradayız.
05:44Suriye'de çocuklarımızda böyle bir şey yok.
05:47Sadece okumak istiyorlar.
05:49Sadece istiklal olup olmadığını söylüyorlar.
05:53Ben sadece böyle bir şey biliyorum.
05:55Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
05:57Bu ödüllerin adını biliyorum.
05:59Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:03Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:05Sadece istiklal olup olmadığını biliyorum.
06:07Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:09Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:11Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:13Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:15Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:17Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:19Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:21Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:23Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:25Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:27Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:29Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:31Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:33Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:35Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:37Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:39Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:41Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
06:43Yeniden bu ödüllerin adını biliyorum.
