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La thérapie génique : l’espoir de guérison pour les près de 7.000 maladies rares
Europe 1
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il y a 2 ans
Retrouvez "Europe 1 Matin" sur : http://www.europe1.fr/emissions/le-6-9
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00:00
Nous sommes le dernier jour de février, c'est la journée internationale des maladies rares.
00:04
Un espoir pour les 3 millions de français qui en sont atteints.
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Les thérapies géniques font d'énormes progrès.
00:11
7000 maladies rares sont recensées en France, 3 millions de porteurs, vous l'avez dit.
00:15
Des traitements existent mais ils ne concernent qu'un faible nombre de personnes.
00:19
Les thérapies géniques sont peut-être la solution, elles peuvent même guérir les cancers.
00:23
Oui, ces thérapies reposent sur l'introduction par injection d'un gène dans les cellules malades
00:28
pour réparer les gènes défectueux, responsables de la maladie.
00:32
Avant ces thérapies, les maladies rares comme la mucoviscidose ou la myotrophie spinale
00:37
qui provoquent une paralysie étaient mortelles.
00:39
Aujourd'hui, l'application des thérapies géniques s'étend des maladies rares aux pathologies beaucoup plus répandues,
00:45
précise Serge Braun, il est directeur scientifique de la FM Téléthon.
00:49
La thérapie génique c'est quelque chose qui a un potentiel infini.
00:54
Je peux prendre l'exemple d'une maladie très rare qui touche le système nerveux,
00:58
c'est la maladie de Leishnayen.
01:00
Il y a un déficit en dopamine dans cette maladie
01:02
et la thérapie génique pourrait traiter aussi la maladie de Parkinson
01:05
parce que la maladie de Parkinson se caractérise par un défaut de fabrication de dopamine.
01:10
Aujourd'hui, 30 traitements issus de la thérapie génique existent,
01:14
la moitié pour des maladies rares, l'autre moitié pour traiter certains cancers,
01:18
mais au total, 3000 médicaments sont en cours de développement
01:21
et pourraient arriver dans les prochaines années sur le marché.
01:24
Yasmina Khatou, spécialiste santé à Europe 1.
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