Thérapie génique : la révolution médicale contre les maladies héréditaires

La thérapie génique représente un tournant majeur dans le domaine médical, offrant une lueur d'espoir pour le traitement de maladies héréditaires.

Transcript

00:00 Thérapie génique, la révolution médicale contre les maladies héréditaires.

00:03 La thérapie génique représente un tournant majeur dans le domaine médical, offrant une

00:07 lueur d'espoir pour le traitement de maladies héréditaires.

00:10 Cette approche novatrice consiste à introduire des gènes sains dans les cellules défectueuses

00:13 pour corriger les anomalies génétiques responsables de diverses pathologies.

00:17 Initialement conçu pour lutter contre les maladies monogéniques, la thérapie génique

00:20 a connu des succès significatifs au cours des deux dernières décennies et s'est

00:24 étendue à de multiples indications, y compris certaines formes de cancers.

00:27 Grâce aux avancées technologiques, la thérapie génique a franchi des étapes importantes.

00:31 Avec de nombreux traitements déjà disponibles sur le marché dans plusieurs régions du

00:34 globe, les chercheurs ont exploité des vecteurs viraux tels que les lentiviraux et les adénaux

00:38 associés pour faciliter l'insertion des gènes thérapeutiques dans les cellules cibles.

00:42 Il existe deux principales stratégies de thérapie génique, in vivo et ex vivo.

00:46 Dans le cas de la thérapie ex vivo, des cellules sont prélevées chez le patient, puis modifiées

00:50 en laboratoire avant d'être réintroduites dans son organisme.

00:53 Cette approche est fréquemment utilisée pour traiter des pathologies sanguines et a

00:56 montrer des résultats prometteurs.