ผู้เชี่ยวชาญแนะ FDA อนุมัติ ยารักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดใหม่

ผู้เชี่ยวชาญแนะ FDA อนุมัติ ยารักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดใหม่
SILVER SPRING, MARYLAND— คณะผู้เชี่ยวชาญที่ให้คำปรึกษาแก่องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้ลงความเห็นชอบเป็นเอกฉันท์ในการอนุมัติใช้ยา Novartis เพื่อใช้ในการรักษาผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาว


The New York Times รายงานว่ายา tisagenlecleucel เป็นการรักษาด้วยยีนที่ใช้ในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวที่รู้จักกันในนาม มะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันลิมโฟบลาสติกชนิดบีเซลล์ ในผู้ป่วยที่มีอายุระหว่าง 3 ถึง 25 ปี


ยาชนิดนี้จะรักษาด้วยที-เซลล์ที่มีการดัดแปลงโมเลกุลรับสัญญานให้เป็นแบบลูกผสม เพื่อรีโปรแกรมเซลล์ภูมิคุ้มกันให้จัดการกับมะเร็ง


การรักษาเริ่มต้นด้วยการสกัดที-เซลล์จากตัวผู้ป่วย จากนั้นจึงดัดแปลงพันธุกรรมโดยใช้ tisagenlecleucel เพื่อสร้างตัวรับใหม่ ตัวรับเหล่านี้มีจะเล็งไปที่ CD19 ซึ่งเป็นโปรตีนที่แสดงถึงเซลล์มะเร็งชนิดบีเซลล์

ชุดของเซลล์ใหม่หลายล้านเซลล์ที่ปลูกในห้องปฏิบัติการจะถูกฉีดกลับเข้าไปในผู้ป่วยเพื่อให้โจมตีเซลล์มะเร็ง


ในการทดสอบครั้งหนึ่ง การรักษานี้ทำให้ผู้ป่วยเข้าสู่ระยะโรคสงบสมบูรณ์ได้ถึง 83% ในผู้ป่วย 52 ราย แต่ว่าอาจมีผลข้างเคียงที่รุนแรงในระยะสั้น อย่างเช่น ไข้สูง ความดันโลหิตต่ำ และปัญหาเกี่ยวกับปอด


ขณะนี้ผลข้างเคียงในระยะยาวมีอะไรบ้างนั้นนักวิจัยยังไม่สามารถระบุได้อย่างชัดเจน ดังนั้นผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาควรได้รับการตรวจสอบเป็นเวลา 15 ปี


FDA อาจตัดสินใจการอนุมัติใช้ยา Novartis ในอีกไม่กี่เดือนข้างหน้า หากอนุมัติ นี่จะเป็นยีนบำบัดชนิดแรกที่เข้าสู่ตลาดสหรัฐฯ