L'équipe française du Pr Aubourg et du Dr Cartier (Hôpital Saint-Vincent de Paul, Inserm), soutenue de longue date par l'AFM grâce aux dons du Téléthon, a annoncé dans la prestigieuse revue Science du 6 novembre 2009 avoir traité avec succès par thérapie génique deux enfants atteints d'une grave maladie génétique du cerveau, l'adrénoleucodystrophie. Plus de deux ans après le début du traitement, la progression de leur maladie a été arrêtée, et aucun effet secondaire n'a été observé jusqu'ici.
Une victoire pour ces deux garçons qui ne pouvaient pas bénéficier d'une greffe de moelle osseuse. Mais aussi une avancée majeure pour tous ceux qui souffrent de maladies génétiques rares et pour tous ceux qui, comme vous, se mobilisent à nos côtés durant le Téléthon. Cette victoire conforte le bien-fondé de la stratégie que nous menons depuis 20 ans, grâce à votre soutien sans faille, pour développer les thérapies innovantes pour les maladies génétiques rares.
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