Malattie rare, Gemmato: piano nazionale pietra miliare

Roma, 30 nov. (askanews) - "Una delle pietre miliari dei primi mesi del nostro governo èstata proprio quella di licenziare il piano nazionale dellemalattie rare". Così il sottosegretario alla Salute MarcelloGemmato, intervenuto oggi alla presentazione del nuovo"Termometro Parlamentare degli ATMP" (Advanced Therapy MedicinalProducts), il report finale di un training istituzionale confocus sulle Terapie avanzate, promosso da UNIAMO, FederazioneItaliana Malattie Rare Onlus, ospitato dall'IntergruppoParlamentare Innovazione Sostenibile in Sanità, organizzato incollaborazione con LS CUBE, grazie al supporto non condizionantedi #VITA (coalizione di aziende di cui fanno parte:Bristol-Myers-Squibb, Gilead Sciences, Janssen, Novartis, Pfizer,PTC, Roche e Vertex). Il "Termometro Parlamentare degli ATMP"vuole rappresentare uno strumento tecnico-operativo a supportodei parlamentari per poter definire misure efficaci volte arendere l'Italia competitiva anche sulle nuove frontiere delleTerapie avanzate, con l'obiettivo di garantire la disponibilitàdi tali terapie, intervenendo sulla cornice regolatoria perincentivare l'attività di ricerca, sviluppo, produzione ecommercializzazione da parte degli enti di ricerca edell'industria, elaborare nuovi modelli finanziari dirimborsabilità, creare le condizioni che garantiscano un equo etempestivo accesso agli ATMP e individuare percorsi diagnosticirapidi ed efficaci. Le Terapie avanzate rappresentano una nuova efondamentale opportunità per il trattamento e la prevenzionedegli effetti di una varietà di patologie (le malattie geniche,quelle onco-ematologiche e le malattie a lunga prognosi) o perristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologichecompromesse negli esseri umani, anche con la correzione dimutazioni acquisite su base genetica. Alcune di queste terapieconsistono in una tecnologia medica molto complessa nella qualeil genoma ricombinato è utilizzato come una sostanzafarmaceutica. Intervengono in modo diretto sulle cause dellamalattia e non sui sintomi, sono in grado di curare o trasformareradicalmente la storia clinica di un paziente.